寻找一系列疗效高、毒副作用低的药物，是临床医生、恶性血液病患者及其亲友的共同梦想。近年来，以甲磺酸伊马替尼（Gleeve，格列卫）、利妥昔单抗（美罗华）、抗CD33单抗（美罗他格，Mylotarg）等为代表的基因治疗药物的相继出现，给血液病的治疗带来了新曙光，使部分恶性血液病患者有望免除毒副作用较严重的化疗。例如，甲磺酸伊马替尼自从获准上市以来，在美国已取代干扰素+羟基脲成为慢性粒细胞白血病的首选治疗药物，它对于慢粒慢性期疗效高，对慢粒加速期、急变期也有较高的疗效，且毒副作用小，病人耐受性较好。其主要缺点是价钱昂贵，停药时间难定。目前，G-3139、Su-5416、BMS-354825等具有更多优点的最新一代血液病基因治疗药物已进入临床试验阶段，可望在不远的将来投入临床治疗。我们的临床实践表明，对这些血液病病人采用微观的基因药物，配合中医药进行宏观辨证治疗，可使基因药物如虎添翼，相辅相成，疗效显著提高，且其副作用明显减少。
